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医药行业快评:中国CAR-T元年确立,政策紧跟创新机遇

2017年12月27日08:47 来源:国信研究

  

  

  医药行业快评:中国CAR-T元年确立,政策紧跟创新机遇

  事件:12月22日,CFDA发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则》并对相关问题进行解读。

  评论:

  中国CAR-T元年确立,政策紧跟创新机遇

  此次CFDA发布《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》正式开启中国的CAR-T元年,为我国细胞治疗产品作为药品属性的规范化产业化生产拉开序幕。新政策的出台将助力实现生产流程标准化和规范化,使安全有效的产品脱颖而出。

  指导原则对细胞治疗产品研发过程中涉及的药学研究、非临床研究和临床研究各个环节都做出详细规定,在确定按照药品申报原则的基础上,也对细胞治疗的独特性给予理解。(1)细胞治疗产品的物质组成及作用机制与小分子药物、大分子生物药物不同,所以传统、标准的非临床研究评价方法可能不完全适用于细胞治疗产品,将会给予更多创新性、可协调性的支持,酌情调整。(2)不需要进行I、II、III期临床试验,仅需要进行早期临床和确证性临床两个阶段。

  高度关注安全性、有效性:细胞治疗产品的安全性监测将贯穿于产品研发全过程,细胞治疗将作为一个整体进行风险评估,包括实施细胞治疗产品所需的手术或免疫抑制治疗等过程。

  考虑细胞治疗产品的特殊性,指导意见保留了一定的灵活性。如:可以不同程度接受非注册临床试验数据,用于支持药品在中国的注册上市以及上市后安全有效性信息的更新。已有人体数据经过科学评估后可本着具体品种具体分析的原则免除不必要的动物实验。临床终点可以使用以往经过验证或普遍认可的指标作为替代终点。药代动力学研究非必须。未对药效学研究进行GLP规范性要求。

  南京传奇CAR-T疗法纳入CDE优先审批,标志着我国细胞治疗将开始迈入临床试验阶段。

  投资建议:目前国内有10余家企业在细胞免疫领域布局,除南京传奇已经进入CDE审批外,其他研发基本仍在初级阶段,建议关注拥有突破性细胞疗法、参与CAR-T等生物技术开发的公司,如1)金斯瑞生物科技(国内首个CFDA受理的CART疗法);2)复星医药(与Kite Pharma成立合资公司,引入KTE-C19,在中国境内开展CAR-T细胞免疫市场);3)药明康德(和Juno宣布设立上海药明巨诺生物科技有限公司,将联合打造中国领先的细胞疗法企业,为血液肿瘤和实体肿瘤病人开发创新的细胞免疫疗法);4)安科生物(博生吉CAR-T细胞治疗已完成);5)佐力药业(科济生物首个实体瘤CAR-T产品,目前显示安全性、疗效良好);6)智飞生物(精准生物申请CFDA临床试验)。

  风险提示:细胞疗法研究存在风险

  证券分析师:谢长雁 S0980517100003;

  联系人:朱寒青;