证券代码：002082             证券简称：万邦德          公告编号：2025-009




                   万邦德医药控股集团股份有限公司
        关于子公司产品获得美国FDA孤儿药认定的公告

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    万邦德医药控股集团股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司万邦德
制药集团有限公司于 2025 年 2 月 13 日收到美国食品药品监督管理局（以下简称
“FDA”）的认定函，甲钴胺用于治疗肌萎缩侧索硬化（ALS，也称渐冻症）获得
FDA 授予的孤儿药资格认定。

    一、资格认定的情况

    公司于 2024 年 11 月向 FDA 提交关于甲钴胺用于治疗肌萎缩侧索硬化孤儿
药资格认定的相关申请，申请号 RU-2024-10575，获得 FDA 回函确认:“根据《联
邦食品、药品和化妆品法》(21U.S.C.360bb)第 526 条，贵司提交的甲钴胺治疗
肌萎缩性侧索硬化症的孤儿药认定申请获得批准。”

    二、药物的基本情况

    肌萎缩侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS)，也称渐冻症，
是一种因运动神经元受损而引起的神经系统疾病，常见症状包括肌肉无力、肌肉
萎缩、肌束颤动、肌肉痉挛抽搐、运动功能丧失、言语及吞咽困难、呼吸功能障
碍、情绪及认知改变等。肌萎缩侧索硬化是一种致命疾病，目前尚无已知的治疗
方法可以阻止或逆转 ALS 的发展，确诊后平均生存期为 2-5 年。根据美国国家
ALS 登记数据（National ALS Registry），美国平均患病率估计为每 10 万人中
4.4 例；根据《神经病学杂志（Journal of Neurology）》的相关数据，全球平
均患病率估计为每 10 万人中 4.42 例。
    甲钴胺是甲硫氨酸合成酶的辅酶，催化同型半胱氨酸转化为甲硫氨酸，从而
维持甲基化循环平衡并降低同型半胱氨酸的神经毒性。临床证据显示 ALS 患者脑
脊液中同型半胱氨酸水平显著升高。甲钴胺通过代谢调控减少同型半胱氨酸蓄积，
同时直接保护神经元免受谷氨酸毒性，并在动物模型中促进神经再生与修复，如
改善坐骨神经损伤和糖尿病神经病变中的传导功能，突显其双重神经保护机制及
在治疗神经退行性疾病中的潜在价值。
    甲钴胺冻干粉针剂于 2024 年 9 月在日本获批用于渐冻症的治疗。美国尚无
甲钴胺药品上市。
    三、本次获得美国 FDA 孤儿药认定的影响
    本次甲钴胺治疗肌萎缩侧索硬化适应症获得 FDA 孤儿药资格认定，加快公司
药品国际化战略布局。FDA 为鼓励罕见病治疗药物的开发而设立的孤儿药资格认
定，为新药开发提供一系列的激励，公司将有机会在产品研发、注册及商业化等
方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产
品获批后将享受 7 年的市场独占权等。

    四、风险提示

    本次获得孤儿药资格认定，公司还需按照 FDA 的规范要求进行甲钴胺用于肌
萎缩侧索硬化适应症临床试验申请，临床试验批准、临床试验结果及上市申请均
具有不确定性。
    由于药品研发具有高风险、高附加值的特点，药品的前期研发、临床试验报
批到投产的周期长、环节多，容易受到一些不确定性因素的影响，敬请广大投资
者谨慎决策，注意防范投资风险。
    特此公告。

                                      万邦德医药控股集团股份有限公司
                                                董   事   会
                                            二〇二五年二月十八日