A股代码：688235    A股简称：百济神州    公告编号：2022-003
港股代码：06160    港股简称：百济神州
美股代码：BGNE

                       百济神州有限公司
关于自愿披露百悦泽（泽布替尼胶囊）新适应症上市
                    申请获得受理的公告

   本公司董事会及全体董事保证本公告内容不存在任何虚假记载、

误导性陈述或者重大遗漏，并对其内容的真实性、准确性和完整性依

法承担法律责任。

    重要内容提示：
   1、百济神州有限公司（以下简称“公司”）近日收到国家药品监
督管理局签发的《受理通知书》，百悦泽（泽布替尼胶囊）用于治疗
华氏巨球蛋白血症成人患者的新适应症上市申请获得受理。
   2、新适应症上市申请受理后尚需经过技术审评、审批等多个环节，
该项新适应症上市申请最终能否获批以及何时获批均具有不确定性，
新适应症获批后能否最终实现商业目的也存在一定的不确定性。敬请
广大投资者注意潜在的投资风险，公司将按有关规定及时对后续进展
情况履行信息披露义务。
    一、药品基本情况
   药品通用名：泽布替尼胶囊
   申请人：百济神州（苏州）生物科技有限公司
   申请事项：境内生产药品注册上市许可
   受理号：CYHS2200112 国
   审批结论：根据《中华人民共和国行政许可法》第三十二条的规
定，经审查，决定予以受理。
    二、药品相关情况
    百悦泽是一款由公司自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小
分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与
其他疗法进行联合用药治疗多种 B 细胞恶性肿瘤。由于新的 BTK 会在
人体内不断合成，百悦泽的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择
性，实现对 BTK 蛋白完全、持久的抑制。凭借与其他获批 BTK 抑制剂
存在差异化的药代动力学，百悦泽 能在多个疾病相关组织中抑制恶性
B 细胞增殖。
    国家药品监督管理局已于 2021 年 6 月批准百悦泽用于治疗 R/R
WM 患者。此次新适应症上市申请有望将百悦泽的适用范围拓展至一
线 WM。
    本次百悦泽用于治疗华氏巨球蛋白血症成人患者的新适应症的上
市申请是基于 ASPEN 试验结果。ASPEN 是一项随机、开放标签、多中
心的 3 期临床试验（NCT03053400），对比了百悦泽与伊布替尼用于
治疗复发/难治性（R/R）或初治（TN）WM 患者的数据。
    经独立审查委员会根据第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会修订
版缓解标准（Treon 2015）评估，百悦泽治疗组在总体意向性治疗人
群中的完全缓解（CR）和非常好的部分缓解（VGPR）率为 28%（95%
置信区间：20，38），而伊布替尼组为 19%（95%置信区间：12，28）。
尽管两组数据的差异未达到统计学显著性（p 值=0.09），但百悦泽治
疗组展现了更高的 VGPR 率数据，且缓解质量呈现出改善趋势。
    在 ASPEN 试验中，与伊布替尼相比，百悦泽取得了更具优势的安
全性数据，特定不良事件的发生率更低，包括房颤/房扑（百悦泽为 2%
对比伊布替尼 15%）和大出血（百悦泽为 6%对比伊布替尼 9%）。在
101 例接受百悦泽治疗的 WM 患者中，4%的患者因不良事件而终止治
疗，14%的患者因不良事件降低用药剂量。
    三、风险提示
   由于生物医药行业具有研发周期长、投入大、风险高的特点，公
司的药物产品需完成药物早期发现、临床前研究、临床开发、监管审
查、生产、商业化推广等多个环节，容易受到一些不确定性因素的影
响，包括但不限于公司证明其药物功效和安全性的能力、药物的临床
结果、药监部门审查流程对临床试验的启动、时间表和进展的影响以
及药物或新适应症上市申请技术审评及审批的进展、公司获得和维护
其药物和技术的知识产权的能力、公司依赖第三方进行药物开发、生
产和其他服务的情况、公司取得监管审批和商业化药品的有限经验、
公司获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现盈利的能力、
新冠肺炎对公司生产经营活动带来的影响等。因此，该项新适应症上
市申请最终能否获批以及何时获批均具有不确定性，新适应症获批后
能否最终实现商业目的也存在一定的不确定性。
   敬请广大投资者注意潜在的投资风险，公司将按有关规定及时对
后续进展情况履行信息披露义务。


   特此公告。


                                       百济神州有限公司董事会
                                             2022 年 1 月 21 日