A股代码：688235    A股简称：百济神州    公告编号：2022-042
港股代码：06160    港股简称：百济神州
美股代码：BGNE

                       百济神州有限公司
自愿披露关于百泽安（替雷利珠单抗注射液）临床试
                        验进展的公告

   本公司董事会及全体董事保证本公告内容不存在任何虚假记载、

误导性陈述或者重大遗漏，并对其内容的真实性、准确性和完整性依

法承担法律责任。

    重要内容提示：
   1、百济神州有限公司（以下简称“公司”）公布公司产品百泽安

（替雷利珠单抗注射液）全球 3 期临床试验 RATIONALE 301 研究达
到主要终点，在治疗一线不可切除的肝细胞癌成人患者中，百泽安与
索拉非尼相比，展示出在总生存期上的非劣效性，其安全性特征与既
往研究一致，未报告新的安全性警示。
   2、临床试验结果能否支持药品递交新适应症上市申请、能否最终
获得上市批准以及何时获得上市批准尚存在不确定性。敬请广大投资
者注意潜在的投资风险，公司将按有关规定及时对后续进展情况履行
信息披露义务。
    一、药品基本情况
   药品通用名：替雷利珠单抗注射液
   剂型：注射液
   注册分类：治疗用生物制品 1 类
   百泽安是一款人源化 IgG4 抗程序性死亡受体-1（PD-1）单克隆抗

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体，其结构经特殊改造，可最大限度减少与巨噬细胞上 Fcγ 受体的结合，
帮助人体免疫细胞识别并杀伤肿瘤。临床前研究表明，抗体与巨噬细
胞上 Fcγ 受体结合会激活抗体依赖细胞介导杀伤 T 细胞，从而降低 PD-
1 抗体的抗肿瘤活性。百泽安是第一款由公司的免疫肿瘤生物平台研
发的药物，目前正进行单药及联合疗法临床试验，以开发一系列针对
实体瘤和血液肿瘤的广泛适应症。
    二、临床试验进展情况
    RATIONALE 301（NCT03412773）是一项随机、开放性的全球 3
期临床研究，旨在评估替雷利珠单抗对比索拉非尼，作为一线治疗不
可切除的肝细胞癌（HCC）成人患者的效果。此研究的主要终点是两
个治疗组总生存期（OS）的非劣效性比较。关键次要终点是盲态独立
审查委员会（BIRC）根据 RECIST 1.1 版评估的总缓解率（ORR）。其
他次要终点包括有效性评估（如根据 BIRC 评估的无进展生存期、缓解
持续时间和至疾病进展时间）和健康相关生活质量指标，以及安全性
与耐受性。该研究入组了来自美国、欧洲和亚洲的 600 余名患者。公司
计划在未来召开的学术会议上展示 RATIONALE 301 的研究数据。
    三、风险提示
    由于生物医药行业具有研发周期长、投入大、风险高的特点，公
司的药物产品需完成药物早期发现、临床前研究、临床开发、监管审
查、生产、商业化推广等多个环节，容易受到一些不确定性因素的影
响，包括但不限于公司证明其药物功效和安全性的能力、药物的临床
结果、药监部门审查流程对临床试验的启动、时间表和进展的影响以
及药物或新适应症上市许可申请技术审评及审批的进展、公司获得和
维护其药物和技术的知识产权的能力、公司依赖第三方进行药物开发、
生产和其他服务的情况、公司取得监管审批和商业化药品的有限经验、
公司获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和实现盈利的能力、

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新冠肺炎疫情对公司生产经营活动带来的影响等。因此，临床试验结
果能否支持药品递交新适应症上市申请、能否最终获得上市批准以及
何时获批均具有不确定性，新适应症获批后能否最终实现商业目的也
存在一定的不确定性。
   敬请广大投资者注意潜在的投资风险，公司将按有关规定及时对
后续进展情况履行信息披露义务。


   特此公告。


                                      百济神州有限公司董事会
                                             2022 年 8 月 10 日




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