A股代码：688235      A股简称：百济神州    公告编号：2023-002
港股代码：06160      港股简称：百济神州
美股代码：BGNE

                       百济神州有限公司
 自愿披露关于美国食品药品监督管理局批准百悦泽
 （泽布替尼胶囊）用于治疗慢性淋巴细胞白血病或小
            淋巴细胞淋巴瘤成人患者的公告

   本公司董事会及全体董事保证本公告内容不存在任何虚假记载、

误导性陈述或者重大遗漏，并对其内容的真实性、准确性和完整性依

法承担法律责任。

    重要内容提示：
   1、百济神州有限公司（以下简称“公司”）近日获悉，美国食品药
品监督管理局（FDA）已批准其布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）抑制剂百
悦泽（泽布替尼胶囊）用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋巴
细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。
   2、药品获批后能否最终实现商业目的存在一定的不确定性，敬请广
大投资者注意潜在的投资风险，公司将按有关规定及时对后续进展情况
履行信息披露义务。


   美国食品药品监督管理局（FDA）已批准公司布鲁顿氏酪氨酸激酶
（BTK）抑制剂百悦泽（泽布替尼胶囊）用于治疗慢性淋巴细胞白血病
（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。
    一、药品基本情况
   药品通用名：泽布替尼胶囊
                                 1
    中文商品名：百悦泽
    英文商品名：BRUKINSA
    已于美国获批适应症：百悦泽  适用于治疗慢性淋巴细胞白血病
（CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者；百悦泽适用于治疗华
氏巨球蛋白血症（WM）成人患者；百悦泽适用于治疗既往至少接受过
一种治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）成人患者（该项适应症基于总缓解率
获得加速批准，针对该适应症的后续正式批准将取决于确证性试验中临
床获益的验证和描述）；百悦泽适用于治疗既往至少接受过一种包含抗
CD20 治疗的边缘区淋巴瘤（MZL）成人患者（该项适应症基于总缓解
率获得加速批准，针对该适应症的后续正式批准将取决于确证性试验中
临床获益的验证和描述）。
    百悦泽  是一款由公司科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激 酶
（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为
单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种 B 细胞恶性肿瘤。百悦泽的
设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对 BTK 蛋白靶向、持
续的抑制。凭借与其他获批 BTK 抑制剂存在差异化的药代动力学特征，
百悦泽已被证明能在多个疾病相关组织中抑制恶性 B 细胞增殖。
    二、获得 FDA 批准情况
    FDA 已批准百悦泽用于治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）或小淋
巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者。
    本次在美国的获批基于两项全球 3 期临床试验，这两项试验证明了
百悦泽在 CLL 患者中的优效性及其良好的安全性特征。在 SEQUOIA
试验中，中位随访时间为 26.2 个月，经独立审查委员会（IRC）评估，
百悦泽对比苯达莫司汀联合利妥昔单抗在一线 CLL 患者治疗中呈现出
显著的无进展生存期（PFS）优势（风险比（HR）=0.42，[95%置信区间
（CI）：0.28，0.63]，p 值<0.0001）。在 ALPINE 试验中，经 IRC 评估，
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百悦泽对比伊布替尼在复发/难治性（R/R）CLL 患者中获得更优效的
总缓解率（ORR 80.4% vs. 72.9%，p 值=0.0264）。百悦泽在 ALPINE 和
SEQUOIA 试验中的整体安全性特征与既往研究一致。在接受百悦泽治
疗的 CLL 患者汇总安全性人群（包括全部临床开发项目，N=1,550）中，
最常见的不良反应（≥ 30%）包括中性粒细胞计数降低（42%）、上呼吸
道感染（39%）、血小板计数降低（34%）、出血（30%），以及肌肉骨
骼疼痛（30%）。
    ALPINE 试验预先设定的最终 PFS 分析结果证明了百悦泽对比亿
珂在 R/R CLL 患者中的优效性和更好的心脏安全性特征。该结果在第
64 届美国血液学学会年会的最新突破摘要环节上进行了口头报告，并同
时发表于《新英格兰医学杂志》。中位随访时间为 29.6 个月，百悦泽
在 R/R CLL 患者中呈现出优于伊布替尼的 PFS（经研究者和 IRC 评估：
HR：0.65，[95% CI，0.49 ~ 0.86]，p 值=0.0024）。此外，百悦泽呈现
出良好的心脏安全性特征，百悦泽组的房颤/房扑发生率显著低于伊布
替尼组（5.2% vs. 13.3%），百悦泽组因心脏疾病导致的死亡率为 0，而
伊布替尼组为 6 例（0% vs. 1.9%）。
    三、对公司的影响
    百济神州的愿景是致力于提供可负担的创新药物。此次获批使得百
悦泽为 CLL/SLL 患者带来新的治疗选择，有助于进一步提升该药物的
可及性。
    四、风险提示
    由于生物医药行业具有研发周期长、投入大、风险高的特点，公司
的药物产品需完成药物早期发现、临床前研究、临床开发、监管审查、
生产、商业化推广等多个环节，容易受到一些不确定性因素的影响，包
括但不限于公司证明其候选药物功效和安全性的能力、药物的临床结果、
药监部门审查流程对临床试验的启动、时间表和进展的影响以及药物或
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新适应症上市许可申请技术审评及审批的进展、公司获得和维护其药物
和技术的知识产权的能力、公司依赖第三方进行药物开发、生产和其他
服务的情况、公司取得监管审批和商业化药品的有限经验、公司获得进
一步的营运资金以完成候选药物开发和实现盈利的能力、新冠肺炎对公
司生产经营活动带来的影响等。因此药品获批后能否最终实现商业目的
存在一定的不确定性。
   敬请广大投资者注意潜在的投资风险，公司将按有关规定及时对后
续进展情况履行信息披露义务。


   特此公告。


                                       百济神州有限公司董事会
                                              2023 年 1 月 20 日




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