A股代码：688235    A股简称：百济神州    公告编号：2023-031
港股代码：06160    港股简称：百济神州
美股代码：BGNE

                       百济神州有限公司
自愿披露关于百泽安（替雷利珠单抗注射液）在欧洲
              和美国获积极注册进展的公告

    本公司董事会及全体董事保证本公告内容不存在任何虚假记载、

误导性陈述或者重大遗漏，并对其内容的真实性、准确性和完整性依

法承担法律责任。

    重要内容提示：
    1、百济神州有限公司（以下简称“公司”）近日获悉，欧盟委员
会已批准公司核心产品百泽安（替雷利珠单抗注射液）作为单药用于
治疗既往接受过含铂化疗的不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细
胞癌（ESCC）的成人患者。此外，美国食品药品监督管理局（以下简
称“美国 FDA”）已受理百泽安的一项上市许可申请，用于一线治疗
不可切除的局部晚期、复发或转移性的 ESCC 患者。
    2、药品获批后能否最终实现商业目的存在一定的不确定性。新适
应症上市许可申请受理后尚需经过技术审评、审批等多个环节，该项
新适应症上市许可申请最终能否获批以及何时获批均具有不确定性，
新适应症获批后能否最终实现商业目的也存在一定的不确定性。敬请
广大投资者注意潜在的投资风险，公司将按有关规定及时对后续进展
情况履行信息披露义务。


    一、药品基本情况

                               1
    药品通用名：替雷利珠单抗注射液
    剂型：注射液
    注册分类：治疗用生物制品 1 类
    百泽安是一款人源化 IgG4 抗 PD-1 单克隆抗体，设计旨在最大限
度地减少与巨噬细胞中的 Fcγ 受体结合，帮助人体免疫细胞识别并杀伤
肿瘤细胞。临床前数据表明，巨噬细胞中的 Fcγ 受体结合之后会激活抗
体依赖细胞介导杀伤 T 细胞，从而降低了 PD-1 抗体的抗肿瘤活性。
    二、获得欧盟委员会上市批准的情况
    欧盟委员会已批准百泽安作为单药用于治疗既往接受过含铂化疗
的不可切除、局部晚期或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的成人患者。
    本次欧盟委员会的批准遵循了欧洲药品管理局（EMA）人用药品
委员会（CHMP）基于 RATIONALE 302 研究（NCT03430843）的积极
意见。该试验是一项全球、随机、开放性的 3 期研究，旨在比较百泽安

 单药和研究者选择的化疗在不可切除、局部晚期或转移性 ESCC 患者
二线治疗时的有效性和安全性。该研究入组了来自欧洲、亚洲和北美
洲 11 个国家和地区共 132 个研究中心的 513 例患者。
    RATIONALE 302 研究达到主要终点，即：与化疗相比，百泽安
在意向性治疗（ITT）人群中具有显著统计学及临床意义的生存获益
（中位总生存期 8.6 vs 6.3 个月；分层风险比（HR） 0.70 [95% 置信区
间（CI）: 0.57 ~ 0.85]；单侧 p 值=0.0001)。百泽安的安全性特征与既
往试验一致。此上市许可申请包含了 7 项临床试验中的 1972 例接受百
泽安单药治疗患者的安全性数据。
    三、获得美国 FDA 受理用于一线晚期 ESCC 患者上市许可申请的
情况
    美国 FDA 已受理百泽安的一项上市许可申请，用于一线治疗不可
切除的局部晚期、复发或转移性的 ESCC 患者。

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   根据《处方药使用者付费法案》（PDUFA），美国 FDA 预计将在
2024 年下半年对该项申请做出决议。本次向美国 FDA 提交的新适应症
上市许可申请是基于 RATIONALE 306 研究（NCT03783442）先前公布
的结果。
   RATIONALE 306 是一项全球、随机双盲、安慰剂对照的 3 期临床
研究，评估了百泽安联合化疗用于晚期或转移性 ESCC 患者一线治疗
的疗效和安全性。
    四、对公司的影响
   百济神州的愿景是致力于提供可负担的创新药物。此次获得欧盟
委员会的批准使得百泽安为 ESCC 患者带来新的治疗选择，有助于进
一步提升该药物的可及性。
    五、风险提示
   由于生物医药行业具有研发周期长、投入大、风险高的特点，公
司的药物产品需完成药物早期发现、临床前研究、临床开发、监管审
查、生产、商业化推广等多个环节，容易受到一些不确定性因素的影
响，包括但不限于公司证明其候选药物功效和安全性的能力、药物的
临床结果、药监部门审查流程对临床试验的启动、时间表和进展的影
响以及药物或新适应症上市许可申请技术审评及审批的进展、公司获
得和维护其药物和技术的知识产权的能力、公司依赖第三方进行药物
开发、生产、商业化和其他服务的情况、公司取得监管审批和商业化
药品的有限经验、公司获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和
实现盈利的能力等。因此药品获批后能否最终实现商业目的存在一定
的不确定性。
   敬请广大投资者注意潜在的投资风险，公司将按有关规定及时对
后续进展情况履行信息披露义务。



                                 3
特此公告。


                 百济神州有限公司董事会
                       2023 年 9 月 20 日




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